Anúncio de desfechos positivos no tratamento de tumor mesenquimal raro

A farmacêutica SpringWorks Therapeutics® anunciou em 24 de maio de 2022 que o estudo fase III DeFi alcançou resultados positivos na avaliação do seu desfecho primário, bem como em todos os desfechos secundários.

O estudo randomizou pacientes com tumor desmoide/fibromatose agressiva que apresentaram progressão de doença no último ano entre tratamento com nirogacestate ou placebo. O desfecho primário do estudo DeFi foi a sobrevida livre de progressão, cuja avaliação demonstrou uma redução de 71% no risco de progressão de doença ou morte em favor do braço tratado com nirogacestate (HR=0,29; IC de 95%: 0,15-0,55; p<0,001). A taxa de resposta e os desfechos reportados por pacientes também favoreceram o tratamento com nirogacestate. A avaliação de segurança da droga demonstrou boa tolerância e um perfil de efeitos adversos manejáveis.

O nirogacestate é uma pequena molécula com atividade de inibição seletiva da gama-secretase, uma enzima envolvida na clivagem de múltiplos complexos proteicos transmembrana, incluindo o Notch, que possui papel nas vias de ativação do crescimento do tumor desmoide. Nirogacestate já recebeu designação de droga órfã pelo FDA (Food and Drug Administration) para o tratamento de tumores desmoides e pela comissão europeia para o tratamento de sarcomas de partes moles, além de designação de terapia inovadora e análise prioritária pelo FDA para o tratamento de pacientes com tumores desmoides recidivados ou refratários não ressecáveis cirurgicamente e em progressão.

Os dados do estudo DeFi serão apresentados em congresso médico no segundo semestre de 2022, quando também será submetida a aplicação da droga ao FDA, conforme anunciado pela farmacêutica.

A Dra. Veridiana Pires de Camargo, oncologista da BP – A Beneficência Portuguesa de São Paulo comenta que “trata-se de um estudo importante para o tratamento dos tumores desmoides refratários e com poucas opções de tratamento até o momento. A análise molecular destes tumores é de extrema importância para o desenvolvimento de novos tratamentos direcionados no futuro”.

Por Dr. Daniel Vargas P. de Almeida