Selumetinibe tem aprovação expandida pelo FDA para tumores pediátricos

Em 10 de setembro de 2025, o FDA (Food and Drug Administration) aprovou a formulação em grânulos de selumetinibe, além da formulação em cápsulas já existente, para o tratamento de pacientes pediátricos (≥ 1 ano de idade) com diagnóstico de neurofibromatose tipo 1 (NF1) e neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e irressecáveis. Até então, a aprovação contemplava apenas crianças a partir de 2 anos de idade na formulação em cápsulas.

A decisão regulatória foi baseada em estudos de bioequivalência e de farmacocinética que permitiram extrapolar os dados de eficácia já estabelecidos para a nova população-alvo. O estudo de biodisponibilidade relativa (Study 89), conduzido em adultos saudáveis, demonstrou adequada equivalência entre as formulações em grânulos e cápsulas. Além disso, os resultados de exposição obtidos no estudo clínico SPRINT Stratum I (que avaliou cápsulas em pacientes ≥ 2 anos) foram comparados com o estudo SPRINKLE (com a formulação em grânulos em pacientes ≥ 1 ano), evidenciando níveis similares de exposição sistêmica, o que sustentou a ampliação da indicação para crianças mais jovens.

O perfil de segurança foi atualizado a partir da análise de um número ampliado de pacientes pediátricos tratados, sem identificação de novos sinais de eventos adversos, além dos já previamente conhecidos. Permanecem os alertas já descritos em bula, incluindo risco de cardiomiopatia, toxicidade ocular, gastrointestinal e cutânea, elevação de CPK, aumento dos níveis de vitamina E com maior risco de sangramento e toxicidade embriofetal.

A dose recomendada de selumetinibe é de 25 mg/m², via oral, duas vezes ao dia, administrada continuamente até progressão da doença ou ocorrência de toxicidade limitante.

Por Dr. Daniel Vargas P. de Almeida