Selpercatinibe recebe diferentes aprovações pelo FDA nos EUA

Em 29 de maio de 2024, o Food and Drug Administration (FDA) concedeu aprovação acelerada a selpercatinibe para o tratamento de pacientes pediátricos (≥ 2 anos) com diagnóstico de câncer de tireoide medular avançado ou metastático com mutação de RET, câncer de tireoide avançado ou metastático com fusão de RET e tumores sólidos localmente avançados ou metastáticos com fusão de RET. Esta é a primeira aprovação do FDA de uma terapia-alvo para pacientes pediátricos menores de 12 anos com alterações RET.

Além disso, em 12 de junho de 2024, o FDA concedeu aprovação tradicional a selpercatinibe para pacientes adultos e pediátricos (≥ 2 anos) com diagnóstico de câncer de tireoide avançado ou metastático positivo para fusão de RET, que necessitam de tratamento sistêmico e são refratários ao radioiodo (se indicado). Selpercatinibe já possuía aprovação acelerada para esta indicação para pacientes com ≥ 12 anos desde 2020.

Quanto à aprovação em pacientes pediátricos, os dados derivam do estudo LIBRETTO-121. Os pacientes receberam selpercatinibe, 92 mg/m², via oral, duas vezes ao dia, até progressão de doença ou toxicidade limitante. Dentre os 25 pacientes com idade entre 2 e 20 anos, a taxa de resposta por comitê independente foi de 48%, com duração mediana de resposta não foi alcançada, sendo que 92% dos respondedores mantiveram a resposta por ao menos 12 meses. Na avaliação dos diferentes sítios primários, a taxa de resposta em pacientes com câncer medular de tireóide foi 43%, enquanto em câncer de tireoide com fusão de RET a taxa de resposta foi 60%.

A concessão da aprovação definitiva foi embasada nos dados do estudo LIBRETTO-001, que incluiu 65 pacientes com câncer de tireoide positivo para fusão de RET, refratários ao radioiodo (se apropriado) e que eram virgens de terapia sistêmica ou previamente tratados, em coortes separadas. A taxa de resposta  foi de 85% dentre os 41 pacientes previamente tratados e de 96% nos 24 pacientes sem tratamento sistêmico prévio. A duração mediana de resposta foi 26,7 meses nos pacientes previamente tratados e não alcançada nos pacientes sem terapia sistêmica prévia.

Os eventos adversos mais frequentes (≥ 25%) foram: edema, diarreia, fadiga, xerostomia, hipertensão arterial, dor abdominal, constipação, rash cutâneo, náuseas e cefaleia.

Por Dr. Daniel Vargas P. de Almeida