Editores da série MOC: Antonio Carlos Buzaid - Fernando Cotait Maluf - Carlos H. Barrios

Editor-convidado: Caio Max S. Rocha Lima

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Novo tratamento dirigido para uma mutação específica em diversos tipos de tumor é aprovado nos Estados Unidos

A agência regulatória norte-americana Food And Drug Administration (FDA) divulgou no dia 26 de novembro de 2018 a aprovação acelerada do inibidor de TRK (tropomyosin receptor kinase) larotrectinibe para o tratamento de pacientes com tumores metastáticos ou irressecáveis que apresentam fusão do gene NTRK (neurotrophic receptor tyrosine kinase) e que não possuam uma opção satisfatória de tratamento alternativo, ou que apresentaram progressão a terapia prévia.

18_Noticia52_Fig01A eficácia do tratamento com larotrectinibe foi avaliada em três estudos clínicos combinados que incluíram 55 pacientes adultos e pediátricos portadores de diferentes tumores que apresentavam fusão do gene NTRK (e ausência de mecanismos de resistência conhecidos) para os quais a doença apresentava-se em estádio metastático, ou cuja ressecção poderia resultar em elevada morbidade. Dentre os 17 diferentes sítios primários incluídos no estudo (carcinoma de glândula salivar, fibrosarcoma infantil, câncer de tireoide, cólon, pulmão, melanoma, GIST, entre outros), a taxa de resposta objetiva obtida com o uso de larotrectinibe foi de 75% em análise do comitê de revisão independente, destacando-se 13% de pacientes com resposta completa. No momento da divulgação dos dados, a duração de resposta mediana ainda não havia sido atingida, entretanto com 1 ano de seguimento, 71% dos respondedores ainda mantinham o benefício.

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Os principais efeitos adversos apresentados com o tratamento foram fadiga, náusea, tosse, alteração do hábito intestinal, tontura, vômitos e elevação de transaminases, ressaltando-se que 93% de todos os efeitos adversos foram de graus 1-2 e que não houve eventos adversos sérios (graus 3-5) relacionados ao tratamento.

Em nota divulgada para a imprensa, o FDA ressalta o caráter inovador dessa aprovação, que representa o segundo tratamento oncológico aprovado baseado em um marcador, independente do sítio primário do tumor (assim como o uso de pembrolizumabe para pacientes com instabilidade de microssatélite), caracterizando-se assim como uma “terapia agnóstica”.

Embora rara, a fusão do NTRK representa um verdadeiro “driver gene”, irrespectivo do tipo de câncer. O seu bloqueio com larotrectinibe resulta em grande benefício para os pacientes tratados. Assim, todas as plataformas gênicas devem agora incluir checagem da fusão do NTRK”, afirma Dr. Antonio Carlos Buzaid, Diretor Médico Geral do Centro de Oncologia da BP, a Beneficiencia Portuguesa de São Paulo e membro do comitê gesto do Centro de Oncologia do Hospital Israelita Albert Einstein.

Por Dr. Daniel Vargas P. de Almeida

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