Novo anticorpo monoclonal é aprovado para o tratamento da púrpura trombocitopênica trombótica no Brasil

A ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) anunciou em 31 de maio de 2021 a aprovação do anticorpo monoclonal caplacizumabe para o tratamento de pacientes portadores de púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) em combinação a plasmaférese e imunossupressão. Trata-se de um anticorpo antifator de von Willebrand que atua inibindo a agregação plaquetária e reduzindo as lesões orgânicas decorrentes da isquemia. A PTT representa um distúrbio hematológico raro, porém grave, manifestando-se clinicamente pela presença de plaquetopenia, anemia hemolítica microangiopática e lesões orgânicas. O principal fator envolvido em sua etiologia é a redução adquirida da atividade da enzima ADAMTS13, através da ação de autoanticorpos, entretanto também existem casos de hereditários decorrentes de mutações na ADAMTS13.

A eficácia e segurança do anticorpo foram avaliadas no estudo fase III HERCULES que randomizou 145 pacientes com PTT entre tratamento com caplacizumabe ou placebo associados a plasmaférese e imunossupressão.

O braço que recebeu tratamento com caplacizumabe apresentou menor tempo para normalização da contagem de plaquetas após a suspensão de plasmaférese (p=0,01), além de também apresentarem redução de 74% no risco de incidência do desfecho combinado de morte relacionada a PTT, recorrência da PTT ou evento tromboembólico (12% versus 49%; p<0,001). O tratamento com caplacizumabe também reduziu em 67% o risco de recorrência da PTT (12% versus 38%, p<0,001). Os eventos adversos mais frequentes foram hemorragia gengival, epistaxe, dispneia, cefaleia e urticária. As toxicidades relacionadas a sangramentos ocorreram em 65% dos pacientes do braço caplacizumabe, e eventos adversos graves acometeram 32% dos pacientes no mesmo grupo.

O Dr. André Larrubia, hematologista e gerente do banco de sangue da BP – A Beneficência Portuguesa de São Paulo, comenta: “nesse estudo, a droga demonstrou-se segura, com a maior parte dos eventos adversos sem necessidade de intervenção.  Quando associado ao tratamento padrão, plasmaférese e corticotertapia, o caplacizumabe foi capaz de reduzir o tempo de internação, morbidade e mortalidade.

Também é importante ressaltar a importância do monitoramento da atividade de ADAMTS13 durante e após o tratamento proposto, já que todos os casos de recaída ocorreram em pacientes com atividade da enzima menor que 10%”.

Por Dr. Daniel Vargas P. de Almeida