Melfalana é aprovada para tratamento do melanoma uveal com metástases hepáticas

Em 14 de agosto de 2023, o FDA (Food and Drug Administration) concedeu aprovação ao sistema de injeção/administração hepática de melfalana (HEPZATO KIT^®) para o tratamento de pacientes adultos com melanoma uveal apresentando metástases hepáticas irressecáveis afetando < 50% do fígado e sem doença extra-hepática ou doença extra-hepática limitadas aos ossos, linfonodos, tecidos subcutâneos ou pulmões que sejam passíveis de ressecção ou irradiação.

A eficácia foi avaliada no estudo clínico multicêntrico FOCUS, incluindo 91 pacientes com melanoma uveal com metástases hepáticas irressecáveis. Os principais critérios de exclusão foram: metástases em ≥ 50% do parênquima hepático, cirrose com Child-Pugh escore B ou C ou infecção por hepatite B ou C. A idade mediana da população foi 61 anos, 95% possuíam 2 ou 3 lesões hepáticas, 79% possuíam envolvimento de < 25% do parênquima hepático e 30% possuíam doença extra-hepática.

A taxa de resposta objetiva, objetivo primário do estudo, foi de 36,3%, incluindo 7,7% de respostas completas, e a duração mediana de resposta foi de 14 meses, com duração de resposta ≥ 6 e ≥ 12 meses em 70% e 30% dos respondedores, respectivamente. Os eventos adversos mais comuns (≥20%) incluíram: trombocitopenia, fadiga, anemia, náuseas, dor musculoesquelética, leucopenia, dor abdominal, neutropenia, vômitos, elevação de transaminases, prolongamento de TTPA, elevação de fosfatase alcalina e dispneia. O tratamento é contraindicado em pacientes com diversas condições, incluindo: metástases intracranianas ativas ou com risco de sangramento, falência hepática, hipertensão portal, alergias a malfalana ou a contraste iodado, entre outros.

O medicamento possui um aviso de segurança para complicações graves peri-procedimentos, incluindo: hemorragia, lesão hepatocelular e eventos tromboembólicos. Devido a esses riscos, ele será disponível apenas por meio de um programa restrito sob a estratégia de avaliação e mitigação de riscos, o HEPZATO KIT REMS. A administração recomendada de melfalana é por infusão na artéria hepática a cada 6 a 8 semanas, até um total de 6 infusões. A dose recomendada de melfalanaé de 3 mg/kg com base no peso corporal ideal.

Por Dr. Daniel Vargas P. de Almeida