Imetelstate é aprovado para tratamento de síndromes mielodisplásicas nos EUA

O FDA (Food and Drug Administration) aprovou, em 6 de junho de 2024, o uso de imetelstate, um inibidor de telomerase oligonucleotídico, para o tratamento de pacientes adultos com síndromes mielodisplásicas (SMD) de risco baixo a intermediário-1, com anemia dependente de transfusão que necessitam de ≥ 4 unidades de hemácias em 8 semanas e que não responderam, deixaram de responder ou são inelegíveis para tratamento com agentes estimuladores da eritropoiese.

O tratamento com imetelstate foi avaliado no estudo IMerge, incluindo 178 pacientes com SMD. Os pacientes receberam uma infusão intravenosa de imetelstate 7,1 mg/kg ou placebo em ciclos de 28 dias até progressão de doença ou toxicidade inaceitável. A taxa de independência de transfusões por ≥ 8 semanas foi de 39,8% no grupo imetelstate e 15% no grupo placebo (p < 0,001). A taxa de independência de transfusões por ≥ 24 semanas foi de 28% no grupo imetelstate e 3,3% no grupo placebo (p < 0,001). Os eventos adversos mais frequentes (≥ 10% com diferença entre os braços de > 5% em comparação com placebo), incluindo anormalidades laboratoriais, foram: plaquetopenia, leucopenia, neutropenia, elevação de transaminases, fadiga, tempo de tromboplastina parcial prolongado, artralgia/mialgia, infecções por COVID-19 e cefaleia.

A dose recomendada de imetelstate é 7,1 mg/kg, administrada como uma infusão intravenosa durante 2 horas a cada 4 semanas.

Por Dr. Daniel Vargas P. de Almeida