FDA aprova revumenibe para leucemia aguda com translocação KMT2A

Em 15 de novembro de 2024, o FDA (Food and Drug Administration) aprovou o uso de revumenibe, um inibidor da proteína menina, para o tratamento de leucemia aguda recidivada ou refratária com translocação do gene KMT2A em pacientes adultos e pediátricos a partir de um ano de idade.

A eficácia de revumenibe foi avaliada em uma coorte do estudo AUGMENT-101, incluindo 104 pacientes com leucemia aguda recidivada ou refratária com translocação KMT2A. Pacientes com duplicação parcial em tandem de 11q23 foram excluídos.   Os desfechos primários incluíram taxa de remissão completa (CR) ou remissão completa com recuperação hematológica parcial (CRh), duração da CR+CRh e conversão de dependência transfusional para independência.

A taxa combinada de CR+CRh foi de 21,2%, com duração mediana de 6,4 meses. O tempo mediano para alcançar CR ou CRh foi de 1,9 meses. Entre os 83 pacientes dependentes de transfusões no início do estudo, 12 (14%) tornaram-se independentes, enquanto 48% dos pacientes inicialmente independentes mantiveram essa condição. Os eventos adversos mais comuns (frequência ≥ 20%) incluíram: hemorragias, náusea, dor musculoesquelética, infecções, neutropenia febril, síndrome de diferenciação, prolongamento do intervalo QT, alterações metabólicas como aumento de fosfato e triglicérides, e diminuição de potássio.

Por Dr. Daniel Vargas P. de Almeida