Novo medicamento para tratamento de pacientes com hemofilia é aprovado no Brasil

A ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou em 02 de outubro de 2023 o uso de betanonacogue pegol para pacientes adultos e crianças com hemofilia B (deficiência congênita do fator IX) para situações de demanda, manejo de sangramentos em procedimentos cirúrgicos e profilaxia de eventos hemorrágicos.

A eficácia e segurança da medicação foi avaliada em diferentes estudos clínicos nos cenários terapêuticos indicados.

Em estudo conduzido na população pediátrica (0-12 anos), 25 pacientes previamente tratados receberam uma dose profilática de 40 UI/kg uma vez por semana. A taxa mediana anual de hemorragia foi de 1,0 e a taxa de hemorragia espontânea foi de 0. No tratamento de hemorragias em pediatria, a taxa de sucesso geral foi de 93%, sendo que 86% das hemorragias foram resolvidas com uma injeção e 12% das hemorragias foram resolvidas com duas injeções de betanonacogue pegol.

Em estudos avaliando betanonacogue pegol nos episódios hemorrágicos em geral, a taxa de sucesso geral para tratamento de hemorragias foi de 93% (551 de 591). Das 597 hemorragias tratadas observadas em 79 (75%) dos 105 doentes, 521 (87%) hemorragias foram resolvidas com uma injeção e 60 (10%) das hemorragias foram resolvidas com duas injeções de betanonacogue pegol. A taxa de sucesso e a dose necessária para tratamento dos episódios hemorrágicos foram independentes da localização da hemorragia. A taxa de sucesso do tratamento dos episódios hemorrágicos foi também independente da causa da hemorragia (traumática ou espontânea).

No contexto cirúrgico, três estudos incluiram no total 15 procedimentos cirúrgicos de grande porte e 26 procedimentos de pequeno porte (pacientes com idades entre 13 e 56 anos). O efeito hemostático de betanonacogue pegol durante a cirurgia foi confirmado com uma taxa de sucesso de 100% nas 15 grandes cirurgias nos estudos. Todas as pequenas cirurgias avaliadas foram realizadas com sucesso. Num estudo específico em cirurgia, a análise de eficácia incluiu 13 procedimentos de grande porte realizados em 13 pacientes adultos e adolescentes previamente tratados. Os procedimentos incluíram 9 cirurgias ortopédicas, 1 cirurgia gastrointestinal e 3 cirurgias da cavidade oral. Os doentes receberam uma injeção no pré-operatório de 80 UI/kg no dia da cirurgia e, no pós-operatório, injeções de 40 UI/kg. Uma dose de betanonacogue pegol de 80 UI/kg no pré-operatório foi eficaz e nenhum dos doentes necessitou de doses adicionais no dia da cirurgia. Do D1 ao D6 e do D7 ao D13 do período pós-operatório, a mediana das doses adicionais de 40 UI/kg administradas foi de 2,0 e 1,5, respetivamente. O consumo total médio de betanonacogue pegol durante e após a cirurgia foi de 241 UI/kg.

Por Dr. Daniel Vargas P. de Almeida