Asciminibe recebe aprovação acelerada do FDA para tratamento de LMC positiva para cromossomo Filadélfia

Em 29 de outubro de 2024, a agência regulatória norte-americana FDA (Food and Drug Administration) concedeu aprovação acelerada para o uso de asciminibe no tratamento de pacientes adultos com leucemia mieloide crônica em fase crônica (LMC-FC) e positiva para o cromossomo Filadélfia (Ph+) com diagnóstico recente.

A eficácia do asciminibe foi avaliada no estudo clínico ASC4FIRST, no qual 405 pacientes foram randomizados a uma razão 1:1 entre asciminibe ou um inibidor de tirosina quinase a escolha do investigador (imatinibe, nilotinibe, dasatinibe ou bosutinibe). A população incluída era constituída por 37% de mulheres e 63% homens, com idade mediana de 51 anos. Entre os 201 pacientes do braço controle, 99 foram tratados com imatinibe, 49 com nilotinibe, 42 com dasatinibe e 11 com bosutinibe. Quatro pacientes não receberam nenhum tratamento. A duração mediana do tratamento foi de 70 semanas (intervalo de 1 a 108 semanas) para pacientes que receberam asciminibe, e de 64 semanas (intervalo de 1 a 103 semanas) para os que receberam inibidores de tirosina quinase.

O desfecho primário foi a resposta molecular maior (MMR) em 48 semanas, alcançada em 68% dos pacientes do grupo asciminibe, enquanto no braço controle a taxa de MMR foi de 49%, com uma diferença estatisticamente significativa de 19% (p < 0,001). Entre os pacientes que receberam imatinibe no grupo controle, o MMR foi de 69% com asciminibe, contra 40% no grupo controle (diferença de 30%; p < 0,001). Na análise de segurança, os eventos adversos mais comuns (≥ 20%) observados na população com LMC-FC, tanto recém-diagnosticada quanto previamente tratada, incluíram: dor musculoesquelética, exantema, fadiga, infecção do trato respiratório superior, cefaleia, dor abdominal e diarreia. Entre as anormalidades laboratoriais mais frequentes (≥ 40%) se destacam: linfopenia, leucopenia, plaquetopenia, neutropenia e hipocalcemia.

Por Dr. Daniel Vargas P. de Almeida