FDA concede aprovação para luspatercepte em nova indicação no tratamento da anemia relacionada à síndrome mielodisplásica

Em 28 de agosto, o FDA (Food and Drug Administration) aprovou o uso de luspatercepte para o tratamento da anemia em pacientes adultos com síndromes mielodisplásicas de risco muito baixo, baixo ou intermediário (escore IPSS-R), podendo necessitar de transfusões sanguíneas regulares, e que ainda não receberam agentes estimuladores da eritropoiese.

Essa indicação expandida no cenário de primeira linha é baseada nos resultados do estudo de fase III COMMANDS, que randomizou 356 pacientes entre luspatercepte ou alfaepoetina. Foram incluídos pacientes com síndromes mielodisplásicas ou neoplasias mieloproliferativas com sideroblastos em anel e trombocitose. A idade mediana dos pacientes foi 74 anos, 56% eram do sexo masculino e 72,2% possuíam escore de risco baixo pelo IPSS-R.

O principal desfecho de eficácia avaliado foi a independência de transfusões sanguíneas por ≥ 12 semanas associada a um incremento ≥ 1,5 g/dL na hemoglobina, o que foi alcançado por 58,5% versus 31,2% dos pacientes tratados com luspatercepte e alfapoetina, respectivamente (p < 0,0001). Na análise dos demais desfechos: melhoria nos níveis hematológicos, independência de necessidade transfusional por 24 semanas e por ≥ 12 semanas, todos os resultados foram estatisticamente significativos em favor do tratamento com luspatercepte. Na avaliação de segurança, os eventos adversos mais comuns (reportados em ≥ 10% dos pacientes que receberam luspatercepte) foram: diarreia, fadiga, hipertensão arterial, edema periférico, náusea e dispneia. A taxa de descontinuação do tratamento por eventos adversos foi de 9,6%, e os eventos adversos de graus > 3 mais frequentes foram: hipertensão arterial e dispneia.

Por Dr. Daniel Vargas P. de Almeida