Terapia dirigida aprobada para el tratamiento de tumores pediátricos raros en los EUA

La neurofibromatosis tipo 1 es una enfermedad neurogenética de etiología hereditaria autosómica dominante. Entre las características clínicas asociadas con la enfermedad, hay lesiones cutáneas pigmentadas y trastornos neurológicos y musculoesqueléticos. Hasta la mitad de los pacientes con esta enfermedad desarrollan neurofibromas plexiformes, un tumor que rodea la vaina del nervio periférico, generalmente asociado con limitación funcional y dolor resultante del crecimiento local. La FDA (Food and Drug Administration) aprobó el 10 de abril el uso de selumetinib, un inhibidor oral de MEK para el tratamiento de pacientes pediátricos (a partir de 2 años) con neurofibroma plexiforme no resecable quirúrgicamente.

La aprobación se basa en los resultados del estudio clínico fase II SPRINT, que evaluó selumetinib a una dosis de 25 mg / m2, por vía oral, dos veces al día hasta la progresión de la enfermedad o la toxicidad limitante en el tratamiento de 50 pacientes pediátricos con neurofibroma plexiforme irresecable . El tratamiento promovió una tasa de respuesta confirmada del 70%, con un beneficio de al menos 12 meses en el 80% de los encuestados. Además, el uso de selumetinib se ha asociado con un beneficio en las puntuaciones de evaluación del dolor, la calidad de vida y la capacidad funcional (fuerza y rango de movimiento). En el análisis de seguridad, la mayoría de los eventos adversos fueron de grado 1 o 2, destacando como los más frecuentes: náuseas, vómitos, diarrea, elevación asintomática de creatina fosfoquinasa (CPK), erupción acneiforme y paroniquia.

Por el Dr. Daniel Vargas P. de Almeida