El 10 de septiembre de 2025, el FDA (Food and Drug Administration) aprobó la formulación en gránulos de selumetinib, además de la formulación en cápsulas ya existente, para el tratamiento de pacientes pediátricos (≥ 1 año de edad) con diagnóstico de neurofibromatosis tipo 1 (NF1) y neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e irresacables. Hasta entonces, la aprobación contemplaba únicamente a niños a partir de 2 años de edad con la formulación en cápsulas.
La decisión regulatoria se basó en estudios de bioequivalencia y farmacocinética que permitieron extrapolar los datos de eficacia ya establecidos a la nueva población objetivo. El estudio de biodisponibilidad relativa (Study 89), realizado en adultos sanos, demostró una adecuada equivalencia entre las formulaciones en gránulos y cápsulas. Además, los resultados de exposición obtenidos en el estudio clínico SPRINT Stratum I (que evaluó cápsulas en pacientes ≥ 2 años) fueron comparados con el estudio SPRINKLE (con la formulación en gránulos en pacientes ≥ 1 año), evidenciando niveles similares de exposición sistémica, lo que respaldó la ampliación de la indicación a niños más pequeños.
El perfil de seguridad se actualizó a partir del análisis de un número ampliado de pacientes pediátricos tratados, sin identificación de nuevas señales de eventos adversos, además de las ya conocidas previamente. Se mantienen las advertencias ya descritas en el prospecto, incluyendo riesgo de miocardiopatía, toxicidad ocular, gastrointestinal y cutánea, elevación de CPK, aumento de los niveles de vitamina E con mayor riesgo de sangrado y toxicidad embriofetal.
La dosis recomendada de selumetinib es de 25 mg/m², por vía oral, dos veces al día, administrada de forma continua hasta la progresión de la enfermedad o la aparición de toxicidad limitante.
Por el Dr. Daniel Vargas P. de Almeida