Dispositivo de gemcitabina intravesical es aprobado por el FDA para cáncer de vejiga no invasivo refractario a BCG

El 9 de septiembre de 2025, la FDA (Food and Drug Administration) aprobó el sistema intravesical de gemcitabina para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de vejiga no músculo invasivo (CBNMI) refractario al tratamiento intravesical con Bacillus Calmette-Guérin (BCG), que presenten componente de carcinoma in situ (CIS), con o sin presencia de tumores papilares. El sistema intravesical de gemcitabina se suministra junto con el material necesario para su implantación intravesical mediante cateterización, lo que permite la liberación continua del fármaco.

El CBNMI refractario a BCG con CIS se definió como la persistencia o recurrencia de CIS aislado o asociado a enfermedad Ta/T1 dentro de los 12 meses posteriores a una terapia adecuada con BCG. Se consideró como terapia adecuada con BCG la administración mínima de al menos 5 de las 6 dosis del curso inicial de inducción, además de al menos 2 de las 3 dosis del tratamiento de mantenimiento o, alternativamente, al menos 2 de las 6 dosis de un segundo curso de inducción.

La aprobación se basó en la cohorte 2 del estudio SunRISe-1, un ensayo clínico multicéntrico, de brazo único, que incluyó 83 pacientes con CBNMI resistente a BCG con CIS, con o sin tumores papilares, después de resección transuretral. Los pacientes recibieron el sistema intravesical de gemcitabina cada tres semanas durante 6 meses (8 dosis), seguido de una administración cada 12 semanas por hasta 18 meses adicionales (6 dosis), o hasta la progresión de la enfermedad, toxicidad limitante o recurrencia de enfermedad de CBNMI de alto grado.

La edad media de los pacientes fue de 71 años, el 80 % eran hombres y el estado funcional basal ECOG era 0 (92 %) o 1 (8 %). El tipo histológico al inicio del estudio fue CIS aislado en el 67 %, CIS con Ta de alto grado en el 22 % y CIS con T1 en el 11 %. Todos los pacientes presentaban carcinoma urotelial predominante, incluido un paciente (1,2 %) con diferenciación escamosa. El número mediano de instilaciones previas de BCG fue de 12. La respuesta tumoral se evaluó mediante cistoscopia y citología urinaria cada 12 semanas durante los primeros 2 años y, posteriormente, al menos cada 24 semanas. Se realizaron biopsias obligatorias de vejiga en las semanas 24 y 48.

La tasa de respuesta completa fue del 82 %, con el 51 % de los pacientes manteniendo la respuesta durante un período ≥ 12 meses. Los eventos adversos graves se observaron en el 24 % de los pacientes que recibieron el tratamiento. La interrupción definitiva del tratamiento debido a eventos adversos ocurrió en el 7 % de los casos. Los eventos adversos más comunes (frecuencia ≥ 15 %) fueron: aumento de la frecuencia urinaria, infección del tracto urinario, disuria, urgencia miccional, anemia, elevación de lipasa, dolor del tracto urinario, linfopenia, hematuria, aumento de creatinina, hipercalemia, elevación de transaminasas, hiponatremia e irritación vesical.

Por el Dr. Daniel Vargas P. de Almeida