Belzutifan es aprobado por la FDA para el tratamiento de feocromocitoma y paraganglioma en adultos y adolescentes

El 14 de mayo de 2025, la FDA (Food and Drug Administration) aprobó belzutifan para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos (≥ 12 años) con feocromocitoma o paraganglioma localmente avanzado, irresecable o metastásico. Esta es la primera aprobación de la agencia para una terapia oral destinada al tratamiento de estas neoplasias neuroendocrinas raras.

La eficacia fue demostrada en el estudio LITESPARK-015. La cohorte A1 incluyó a 72 pacientes con paraganglioma confirmado histopatológicamente, enfermedad mensurable y enfermedad localmente avanzada o metastásica no susceptible de tratamiento curativo. Se permitió la inclusión de pacientes con hipertensión concomitante, siempre que tuvieran un control adecuado de la presión arterial sin cambios en la medicación antihipertensiva durante al menos dos semanas antes del inicio del estudio. Se excluyeron los casos de meningitis carcinomatosa.

La tasa de respuesta objetiva fue del 26%, con una mediana de duración de la respuesta de 20,4 meses. Entre los 60 pacientes que usaban antihipertensivos al inicio del estudio, el 32% presentó una reducción de al menos el 50% en al menos uno de esos medicamentos, mantenida durante seis meses o más. Los eventos adversos más comunes (≥ 25%), incluidas alteraciones de laboratorio, fueron: anemia, fatiga, dolor musculoesquelético, linfopenia, elevación de transaminasas, hipercalcemia, disnea, hiperpotasemia, leucopenia, cefalea, aumento de fosfatasa alcalina, mareo y náuseas.

La dosis recomendada de belzutifan para adultos es de 120 mg por vía oral, una vez al día. Para pacientes pediátricos ≥ 12 años, la dosis se ajusta según el peso corporal: 120 mg/día para aquellos con peso ≥ 40 kg y 80 mg/día para pacientes con peso < 40 kg. El tratamiento debe mantenerse hasta la progresión de la enfermedad o la aparición de toxicidad limitante.

Por el Dr. Daniel Vargas P. de Almeida.