Avutometinib y defactinib reciben aprobación acelerada de la FDA para el tratamiento del cáncer de ovario seroso de bajo grado con mutación en KRAS

El 8 de mayo de 2025, la FDA (Food and Drug Administration) concedió la aprobación acelerada a la combinación de avutometinib y defactinib para el tratamiento de pacientes adultas con cáncer de ovario seroso de bajo grado recidivante con mutación en KRAS, previamente expuestas a tratamiento sistémico.

La eficacia y seguridad de esta combinación fueron evaluadas en el estudio RAMP-201, que incluyó a 57 pacientes adultas con cáncer de ovario seroso de bajo grado recidivante con mutación de KRAS. Todas las pacientes habían recibido al menos una línea previa de tratamiento sistémico, incluyendo obligatoriamente un régimen basado en platino.

Según los datos presentados en el International Gynecologic Cancer Society 2024 Annual Meeting, la tasa de respuesta objetiva —objetivo principal del estudio— fue del 44%, con una mediana de duración de respuesta de 31,1 meses. La tasa de control de enfermedad por ≥ 6 meses fue del 70% y la mediana de supervivencia libre de progresión fue de 22 meses. Entre los eventos adversos más frecuentes (≥ 25%) se destacan: aumento de CPK, náuseas, fatiga, elevación de transaminasas, erupción cutánea, diarrea, dolor musculoesquelético, edema, anemia, vómitos, elevación de bilirrubinas, hipertrigliceridemia, linfopenia, dolor abdominal, dispepsia, dermatitis acneiforme, alteraciones vítreorretinianas, elevación de fosfatasa alcalina, estomatitis, prurito, trastornos visuales, trombocitopenia, estreñimiento, xerosis, disnea, tos, infección urinaria y neutropenia.

El régimen terapéutico consistió en la administración de avutometinib 3,2 mg (cuatro cápsulas de 0,8 mg), por vía oral, dos veces por semana (días 1 y 4), y defactinib 200 mg (un comprimido), por vía oral, dos veces al día, ambos durante tres semanas en ciclos de cuatro semanas, manteniéndose hasta la progresión de la enfermedad o aparición de toxicidad limitante.

Por el Dr. Daniel Vargas P. de Almeida.