Axatilimab está aprobado por la FDA para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped crónica y refractaria

La FDA (Food and Drug Administration) aprobó, el 14 de agosto de 2024, el uso de axatilimab para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos (peso corporal ≥ 40 kg) que presentan enfermedad de injerto contra huésped crónica (GVHDc) después del fracaso. de al menos dos líneas de terapia sistémica.

Se trata de un anticuerpo que bloquea el receptor del factor estimulante de colonias 1 (CSF-1), lo que representa una nueva opción terapéutica para pacientes con GVHDc refractaria a tratamientos anteriores. Su aprobación se basó en el estudio AGAVE-201, que evaluó tres dosis diferentes de axatilimab en pacientes con GVHDc recurrente o refractaria. La población estudiada en AGAVE-201 tuvo una mediana de edad de 50 años, con un 27% de individuos ≥ 65 años. La mayoría de los participantes eran hombres (58%) y el 85% eran blancos. Además, el 57% de los pacientes tenía afectación de cuatro o más órganos. La mediana de tiempo desde el diagnóstico de GVHDc fue de 47 meses, con una mediana de antecedentes de cuatro líneas de terapia previas. Entre los pacientes, el 47% había recibido al menos cinco líneas de tratamiento previas y el 72% había sido tratado con ruxolitinib, el 34% con ibrutinib y el 20% con belumosudil. La mayoría (80%) tenía GVHDc grave.

La tasa de respuesta fue del 75% en el grupo de pacientes tratados con una dosis de 0,3 mg/kg (máximo 35 mg), con una mediana de tiempo hasta la respuesta de 1,5 meses y la mediana de duración de la respuesta fue de 1,9 meses, con un 60% de los pacientes manteniendo su respuesta durante al menos 12 meses sin necesidad de nueva terapia. En cuanto a la seguridad, los eventos adversos más comunes (≥ 15%) incluyeron: elevaciones de transaminasas, infecciones, hipofosfatemia, anemia, dolor musculoesquelético, fatiga y cambios en los niveles de amilasa y lipasa. Otros eventos reportados fueron: náuseas, dolor de cabeza, diarrea, fiebre y disnea.

La dosis terapéutica recomendada de axatilimab para pacientes con peso ≥ 40 kg es de 0,3 mg/kg, con una dosis máxima de 35 mg, administrada por vía intravenosa cada dos semanas, hasta progresión de la enfermedad o limitación de la toxicidad.

Por el Dr. Daniel Vargas P. de Almeida