Terapia objetivo aprobada para el tratamiento del colangiocarcinoma avanzado en los EUA

Aunque es raro, con una incidencia estimada de aproximadamente 8,000 casos nuevos por año en la población de América del Norte, el colangiocarcinoma es un tumor asociado con un pronóstico desfavorable, con una tasa de supervivencia a 5 años de menos del 5% en el escenario de enfermedad avanzada. Los estudios desarrollados en la búsqueda para expandir las opciones terapéuticas para pacientes con esta neoplasia indican que aproximadamente el 9-14% de los casos tienen fusiones del gen FGFR2. En vista de este escenario, la FDA (Food and Drug Administration) aprobó el 17 de abril el inhibidor selectivo de pemigatinib FGFR1, FGFR2 y FGFR3 para el tratamiento de pacientes con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico con fusión o reordenamiento del gen FGFR2 después de la exposición previa a al menos una línea de tratamiento sistémico.

La aprobación anunciada se basa en datos del estudio de fase II FIGHT-202, que evaluó el tratamiento con pemigatinib en 146 pacientes divididos en 3 cohortes: 107 pacientes con fusión o reordenamiento de FGFR2, 20 pacientes con otros cambios de FGF / FGFR y 18 pacientes sin cambios. Después de una mediana de seguimiento de 17,8 meses, el 35,5% de los pacientes con fusión o reordenamiento de FGFR2 respondieron al tratamiento con pemigatinib. La mediana de duración del beneficio fue de 7,5 meses. En esta misma cohorte, la mediana de supervivencia libre de progresión fue de 6,9 meses y la mediana de supervivencia global fue de 21,1 meses. Con respecto a la seguridad, el 64% de los pacientes tratados con pemigatinib tuvieron eventos adversos de grado ≥ 3, con énfasis en hipofosfatemia, artralgia, estomatitis, hiponatremia, dolor abdominal y fatiga como las toxicidades más frecuentes.

Por el Dr. Daniel Vargas P. de Almeida