Asciminib recibe aprobación acelerada de la FDA para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo

El 29 de octubre de 2024, la Food and Drug Administration (FDA) otorgó la aprobación acelerada para el uso de asciminib en el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica en fase crónica (LMC-FC) con cromosomas positivos Filadelfia (Ph+) diagnosticada recientemente.

La eficacia de asciminib se evaluó en el ensayo clínico ASC4FIRST, que aleatorizó a 405 pacientes en una proporción de 1:1 entre asciminib o un inhibidor de la tirosina quinasa de elección del investigador (imatinib, nilotinib, dasatinib o bosutinib). La población incluida estuvo compuesta por un 37% de mujeres y un 63% de hombres, con una mediana de edad de 51 años. Entre los 201 pacientes del grupo de control, 99 fueron tratados con imatinib, 49 con nilotinib, 42 con dasatinib y 11 con bosutinib. Cuatro pacientes no recibieron ningún tratamiento. La mediana de duración del tratamiento fue de 70 semanas (intervalo de 1 a 108 semanas) para los pacientes que recibieron asciminib, y de 64 semanas (intervalo de 1 a 103 semanas) para aquellos que recibieron inhibidores de la tirosina quinasa.

El resultado primario fue la respuesta molecular mayor (MMR) a las 48 semanas, lograda en el 68% de los pacientes en el grupo de asciminib, mientras que en el grupo de control la tasa de MMR fue del 49%, con una diferencia estadísticamente significativa del 19% (p < 0,001). Entre los pacientes que recibieron imatinib en el grupo de control, la MMR fue del 69% con asciminib, frente al 40 % en el grupo de control (diferencia del 30%; p < 0,001). En el análisis de seguridad, los eventos adversos más comunes (≥ 20%) observados en la población con LMC-FC, tanto recién diagnosticados como tratados previamente, incluyeron: dolor musculoesquelético, erupción cutánea, fatiga, infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza, dolor abdominal y diarrea. Entre las alteraciones de laboratorio más frecuentes (≥ 40%) destacan: linfopenia, leucopenia, trombocitopenia, neutropenia e hipocalcemia.

Por el Dr. Daniel Vargas P. de Almeida