Selpercatinib recibe la aprobación tradicional de la FDA para tratar el cáncer de tiroides medular

El 27 de septiembre de 2024, la FDA (Food and Drug Administration) otorgó la aprobación tradicional para el uso de selpercatinib en el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos (≥ 2 años de edad) con carcinoma medular de tiroides avanzado o metastásico con una mutación en el gen RET. Selpercatinib ya contaba con aprobación acelerada para esta indicación desde 2020 para pacientes ≥ 12 años, ampliándose a pacientes pediátricos ≥ 2 años el 29 de mayo de 2024.

La aprobación se basó en los resultados del estudio LIBRETTO-531, que comparó la eficacia de selpercatinib con el tratamiento elegido por el médico, que incluía cabozantinib o vandetanib, en pacientes con carcinoma medular de tiroides avanzado con una mutación RET. Entre los pacientes incluidos, la mediana de edad fue de 55 años, el 63% eran hombres, el 77% tenía enfermedad metastásica y 6 pacientes (2,1%) habían recibido terapia sistémica previa. El estado de mutación de RET se detectó en el 90% de los pacientes mediante NGS (89% de muestras de tumores y 8% de sangre/plasma) y en el 10% mediante PCR. De los pacientes inscritos en LIBRETTO-531, el 63% tenía mutaciones RET M918T y el 37% tenía otras mutaciones RET.

En el grupo tratado con selpercatinib, la mediana de supervivencia libre de progresión no se alcanzó, mientras que en el grupo control fue de 16,8 meses. Selpercatinib demostró una reducción significativa en el riesgo de progresión o muerte (HR=0,28; IC de 95%: 0,17-0,48; p < 0,0001). La tasa de respuesta fue mayor con selpercatinib (69% versus  39%). Además, los análisis preespecificados revelaron que los pacientes tratados con selpercatinib informaron menos tiempo de eventos adversos graves en comparación con los tratados con cabozantinib o vandetanib. Los efectos adversos más comunes (frecuencia ≥ 25%) asociados con selpercatinib incluyeron: hipertensión, edema, sequedad de boca, fatiga y diarrea. Las anomalías de laboratorio de grado ≥ 3 más comunes (≥ 5%) fueron: linfopenia, ALT elevada, neutropenia, aumento de la fosfatasa alcalina, creatinina elevada, hipocalcemia y aumento de AST.

Por el Dr. Daniel Vargas P. de Almeida